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家族性アミロイド症

アミロイドーシスは、通常は可溶性であるタンパク質が不溶性原線維として組織の細胞外に沈着する一連の疾患です。フィブリルは、コンゴレッド色素を好む特徴的なベータプリーツシート構成を持っています。家族性アミロイドーシスでは、常染色体優性遺伝する遺伝子変異により単一アミノ酸置換が生じ、血漿タンパク質がアミロイド生成性になります。 TTR 遺伝子の変異は、家族性アミロイドーシスの最も一般的な原因です。家族性アミロイドーシスの臨床的特徴は、根底にあるアミロイド生成タンパク質と変異の影響を受ける特定のアミノ酸に応じて異なり、末梢神経障害や自律神経障害から心筋症まで多岐にわたります。

家族性アミロイド症の治療薬

ビンマック

製薬会社

Pfizer

承認時付

2021/9/27

以下の病気を治療する

オンパットロ

承認時付

2019/6/18

以下の病気を治療する

ビンダケル

製薬会社

Pfizer

承認時付

2013/9/20

以下の病気を治療する