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先天性代謝異常症
先天性代謝異常症に関する病気
イソ吉草酸血症
以下の薬品によって治療されます
カーバグル
ウィルソン病;肝レンズ核変性症
以下の薬品によって治療されます
ノベルジン
シトステロール血症
以下の薬品によって治療されます
ゼチーア
チロシン血症
以下の薬品によって治療されます
オーファディン
ファブリー病
以下の薬品によって治療されます
ガラフォルド
リプレガル
ファブラザイム
プロピオン酸血症
以下の薬品によって治療されます
カーバグル
ホモシスチン尿症
以下の薬品によって治療されます
サイスタダン
ポルフィリン症
以下の薬品によって治療されます
ノーモサング
メチルマロン酸尿症;メチルマロン酸血症
以下の薬品によって治療されます
カーバグル
二次性高アンモニア血症
以下の薬品によって治療されます
カーバグル
低ホスファターゼ症
以下の薬品によって治療されます
ストレンジック
全身性カルニチン欠乏症
以下の薬品によって治療されます
エルカルチン
嚢胞性線維症
以下の薬品によって治療されます
プルモザイム
家族性高インスリン性低血糖症
以下の薬品によって治療されます
アログリセム
尿素サイクル異常症;原発性高アンモニア血症
以下の薬品によって治療されます
ブフェニール
常染色体優性低リン血症性くる病
以下の薬品によって治療されます
クリースビータ
神経セロイドリポフスチン症
以下の薬品によって治療されます
ブリニューラ
糖原病 II型;ポンペ病
以下の薬品によって治療されます
ネクスビアザイム
マイオザイム
肝性ポルフィリン症
以下の薬品によって治療されます
ギブラーリ
脂肪萎縮症;リポジストロフィー;脂肪異栄養症
以下の薬品によって治療されます
メトレレプチン